Ένα πειραματικό φάρμακο με βάση τα βλαστοκύτταρα φαίνεται πως «θεράπευσε» σχεδόν πλήρως 10 από τους 12 ασθενείς με την πιο σοβαρή μορφή διαβήτη τύπου 1, σε μια μικρής κλίμακας κλινική δοκιμή που παρουσιάστηκε την Παρασκευή στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Ένωσης Διαβήτη. Όπως γράφουν οι New York Times, οι ασθενείς, έναν χρόνο μετά τη θεραπεία, δεν χρειάζονται πλέον ινσουλίνη.
Η θεραπεία, με την ονομασία zimislecel, αναπτύχθηκε από τη φαρμακευτική εταιρεία Vertex Pharmaceuticals με έδρα τη Βοστώνη. Πρόκειται για έγχυση κυττάρων που προέρχονται από βλαστοκύτταρα και έχουν μετατραπεί σε παγκρεατικά νησιδιακά κύτταρα — τα κύτταρα που ρυθμίζουν τα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα. Τα κύτταρα αυτά, όταν εγχύθηκαν, εγκαταστάθηκαν στο ήπαρ των ασθενών και ανέλαβαν τη λειτουργία που το ανοσοποιητικό τους σύστημα είχε καταστρέψει.
Ο επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης, δρα Τρέβορ Ράιχμαν από τον Καναδά, περιέγραψε την καθημερινότητα των ασθενών με υπογλυκαιμική άγνοια — μια επικίνδυνη επιπλοκή που επηρεάζει το 30% των ατόμων με διαβήτη τύπου 1. Οι άνθρωποι αυτοί δεν αντιλαμβάνονται πότε πέφτει ραγδαία η γλυκόζη τους, με αποτέλεσμα να κινδυνεύουν από λιποθυμία, κρίσεις ή ακόμη και θάνατο.
Η νέα θεραπεία είχε εντυπωσιακά αποτελέσματα: τα επεισόδια υπογλυκαιμίας εξαφανίστηκαν μέσα στους πρώτους τρεις μήνες, ενώ η ανάγκη για ινσουλίνη σχεδόν μηδενίστηκε για τη συντριπτική πλειονότητα των ασθενών εντός έξι μηνών.
Ωστόσο, η προσέγγιση δεν είναι χωρίς μειονεκτήματα. Οι ασθενείς πρέπει να λαμβάνουν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα για να αποτραπεί η απόρριψη των νέων κυττάρων από το ανοσοποιητικό τους σύστημα — φάρμακα που ενέχουν κινδύνους για λοιμώξεις και, μακροπρόθεσμα, πιθανώς καρκίνο. Ο ειδικός σε θέματα διαβήτη καθηγητής Ίρλ Χιρς του Πανεπιστημίου της Ουάσινγκτον προειδοποίησε πως δεν γνωρίζουμε ακόμη με βεβαιότητα πόσο ασφαλής είναι αυτή η μακροχρόνια ανοσοκαταστολή.
Η Vertex δεν έχει ακόμη ανακοινώσει την τιμή της θεραπείας, καθώς δεν έχει λάβει έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), αν και σκοπεύει να καταθέσει σχετικό αίτημα εντός του επόμενου έτους, αν συνεχιστούν τα θετικά αποτελέσματα.
Η zimislecel αποτελεί επιστέγασμα 25ετούς έρευνας του καθηγητή Νταγκ Μέλτον του Χάρβαρντ, ο οποίος αφιέρωσε την καριέρα του στην ανακάλυψη θεραπείας για το διαβήτη τύπου 1, όταν διαγνώστηκε ο γιος και αργότερα η κόρη του. Η επιτυχία του, μετά από χιλιάδες αποτυχημένα πειράματα, θεωρείται ένα από τα σημαντικότερα επιτεύγματα της βιοϊατρικής έρευνας.
Η πρώτη έγχυση έγινε το 2021 σε ασθενή που έπασχε από σοβαρές κρίσεις υπογλυκαιμίας. Αν και ο ίδιος θεραπεύτηκε, απεβίωσε αργότερα από συμπτώματα άνοιας που είχαν αρχίσει πριν από τη θεραπεία.
Οι ερευνητές προχωρούν με προσοχή, καθώς η δοκιμή έγινε σε αυστηρά επιλεγμένο πληθυσμό, και δεν είναι ακόμη σαφές αν η zimislecel θα έχει παρόμοια αποτελέσματα σε άτομα με ηπιότερη μορφή διαβήτη τύπου 1. Όπως δήλωσε η εκπρόσωπος της Vertex, τα δεδομένα αφορούν μόνο ασθενείς με την πιο σοβαρή επιπλοκή της νόσου.
Για την Αμάντα Σμιθ, μια 36χρονη νοσηλεύτρια από το Οντάριο του Καναδά, που συμμετείχε στη δοκιμή, η ζωή έχει αλλάξει ριζικά. Έξι μήνες μετά την έγχυση, δεν χρειάζεται πια καθόλου ινσουλίνη. «Είναι σαν μια καινούργια ζωή», είπε χαρακτηριστικά.
