Η γαλλική φαρμακοβιομηχανία Sanofi σημείωσε μια σημαντική νίκη στις Ηνωμένες Πολιτείες, καθώς η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το νέο της φάρμακο rilzabrutinib, το οποίο θα κυκλοφορήσει με την εμπορική ονομασία Wayrilz, για τη θεραπεία ενηλίκων με επίμονη ή χρόνια ιδιοπαθή θρομβοπενία (immune thrombocytopenia – ITP). Πρόκειται για μια σπάνια αυτοάνοση διαταραχή του αίματος, κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει τα αιμοπετάλια, οδηγώντας σε μώλωπες, αιμορραγίες και σοβαρό κίνδυνο για την υγεία των ασθενών.
Η FDA ενέκρινε τη χορήγηση του Wayrilz σε ενήλικους ασθενείς που δεν ανταποκρίθηκαν επαρκώς σε προηγούμενες θεραπείες. Το φάρμακο, που ανήκει στην κατηγορία των BTK αναστολέων, δρα σε διαφορετικές οδούς του ανοσοποιητικού συστήματος, βοηθώντας τους ασθενείς να φτάσουν ταχύτερα σε ικανοποιητικό αριθμό αιμοπεταλίων, με το όφελος να διαρκεί αρκετές εβδομάδες. Το γεγονός ότι λαμβάνεται σε μορφή χαπιού το καθιστά ακόμη πιο ελκυστικό για την καθημερινή ζωή των ασθενών.
Η Sanofi εκτιμά ότι περισσότεροι από 25.000 ασθενείς στις ΗΠΑ μπορούν να επωφεληθούν από τη νέα θεραπεία. Ο Ούμαν Ασραφιάν, εκτελεστικός αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της εταιρείας, τόνισε ότι «οι ασθενείς αισθάνονται πραγματικά καλύτερα – αυτό είναι που με ενθουσιάζει περισσότερο», υπογραμμίζοντας ότι άλλες θεραπείες, αν και αυξάνουν τα αιμοπετάλια, συχνά προκαλούν κόπωση.
Το Wayrilz είναι το πρώτο BTK φάρμακο που εγκρίνεται για τη συγκεκριμένη ασθένεια και, σύμφωνα με τη Sanofi, θα μπορούσε να εξελιχθεί σε blockbuster ακόμα και μόνο για την ένδειξη της ιδιοπαθούς θρομβοπενίας. Παράλληλα, η εταιρεία δοκιμάζει το rilzabrutinib και σε άλλες σπάνιες νόσους, όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία, αλλά και σε πιο διαδεδομένες παθήσεις, όπως το άσθμα.
Η στρατηγική αυτή είναι ιδιαίτερα κρίσιμη για τη Sanofi, η οποία αναζητά νέες «ναυαρχίδες» φάρμακα που θα διαδεχθούν το Dupixent, το οποίο αναμένεται να ξεπεράσει τα 21 δισ. ευρώ σε ετήσιες πωλήσεις στο αποκορύφωμά του. Ο διευθύνων σύμβουλος Πολ Χάντσον έχει επενδύσει σε μια σειρά κλινικών δοκιμών με υψηλό κόστος, αλλά και σε συμφωνίες που ενισχύουν το χαρτοφυλάκιο της εταιρείας στον τομέα της ανοσολογίας.
Wayrilz: Η σημασία για τη φαρμακοβιομηχανία και τους ασθενείς
Η έγκριση του Wayrilz δεν αποτελεί μόνο μια επιτυχία για τη Sanofi, αλλά και ένα κρίσιμο βήμα για τους ασθενείς που πάσχουν από μια ιδιαίτερα δύσκολη ασθένεια με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Η δυνατότητα ταχείας βελτίωσης του αριθμού αιμοπεταλίων, με λιγότερες παρενέργειες, δημιουργεί νέες προοπτικές στη διαχείριση της ιδιοπαθούς θρομβοπενίας και ενισχύει το προφίλ της εταιρείας στον τομέα των σπάνιων νοσημάτων.
Παράλληλα, η Sanofi στέλνει ένα σαφές μήνυμα στις αγορές και στους επενδυτές ότι συνεχίζει να διεκδικεί ηγετική θέση στην παγκόσμια φαρμακοβιομηχανία, στηριζόμενη σε καινοτόμα φάρμακα με προοπτικές δισεκατομμυρίων.
