Ισχυρές προσδοκίες ότι το νέο της φάρμακο για τη χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια (ΧΑΠ) θα μπορούσε να εξελιχθεί σε προϊόν με πωλήσεις πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων δημιουργούν τα πλήρη αποτελέσματα δύο επιτυχημένων μελετών τελικού σταδίου που παρουσίασε η AstraZeneca.
Όπως μεταδίδει το CNBC, το βιολογικό φάρμακο tozorakimab πέτυχε τους στόχους του σε δύο κλινικές δοκιμές Φάσης 3, μειώνοντας σημαντικά τις μέτριες και σοβαρές παροξύνσεις της ΧΑΠ σε ευρύ φάσμα ασθενών. Το φάρμακο χορηγείται μία φορά κάθε τέσσερις εβδομάδες και βρίσκεται ήδη σε διαδικασία κατά προτεραιότητα αξιολόγησης από τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), με πιθανή έγκριση στις ΗΠΑ το πρώτο τρίμηνο του 2027.
Στην κύρια ομάδα πρώην καπνιστών, το tozorakimab μείωσε τις μέτριες και σοβαρές παροξύνσεις κατά 29% και 34%, αντίστοιχα, σε σύγκριση με placebo που χορηγήθηκε επιπλέον της καθιερωμένης εισπνεόμενης θεραπείας. Στον ευρύτερο πληθυσμό, ο οποίος περιλάμβανε νυν και πρώην καπνιστές, η αντίστοιχη μείωση έφθασε στο 30% και 29%.
Η AstraZeneca εκτιμά ότι τα δεδομένα ενισχύουν σημαντικά τις πιθανότητες το φάρμακο να αλλάξει τη θεραπευτική προσέγγιση στη ΧΑΠ, μια προοδευτική πνευμονοπάθεια που περιορίζει τη ροή του αέρα και δυσκολεύει την αναπνοή.
Σύμφωνα με στοιχεία που επικαλείται η ίδια η εταιρεία, περίπου 16 έως 26 εκατ. άνθρωποι στις ΗΠΑ, διαγνωσμένοι και μη, πάσχουν από ΧΑΠ, η οποία αποτελεί την πέμπτη συχνότερη αιτία θανάτου στη χώρα.
AstraZeneca: Πωλήσεις άνω των 5 δισ. δολαρίων
Η αισιοδοξία της AstraZeneca αποτυπώνεται και στις οικονομικές της προβλέψεις. Η εταιρεία έχει αυξήσει την εκτίμησή της για τις μέγιστες ετήσιες πωλήσεις του tozorakimab σε πάνω από 5 δισ. δολάρια, ποσό που θα μπορούσε να συμβάλει στον συνολικό στόχο εσόδων των 80 δισ. δολαρίων έως το 2030.
Ο διευθύνων σύμβουλος της AstraZeneca, Pascal Soriot, δήλωσε στο CNBC ότι το φάρμακο θα μπορούσε να ξεπεράσει ακόμη και αυτό το επίπεδο, επικαλούμενος τις μεγάλες ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες και τη σχετικά περιορισμένη χρήση βιολογικών φαρμάκων στους ασθενείς με ΧΑΠ.
Η εταιρεία ποντάρει ιδιαίτερα στο γεγονός ότι το tozorakimab μπορεί να καλύψει ευρύτερο φάσμα ασθενών από τα ήδη διαθέσιμα βιολογικά φάρμακα Dupixent των Regeneron και Sanofi και Nucala της GSK.
Τα δύο υπάρχοντα σκευάσματα απευθύνονται κυρίως σε ασθενείς με υψηλά επίπεδα ηωσινοφίλων, ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων. Αντίθετα, στις μελέτες της AstraZeneca συμμετείχαν ασθενείς με διαφορετικά επίπεδα ηωσινοφίλων και διαφορετική βαρύτητα της πνευμονικής λειτουργίας.
Σε επιμέρους ανάλυση, το tozorakimab μείωσε τις μέτριες και σοβαρές παροξύνσεις κατά 23% στους ασθενείς με χαμηλά επίπεδα ηωσινοφίλων, κατά 34% σε όσους είχαν επίπεδα τουλάχιστον 150 και κατά 43% σε όσους βρίσκονταν στις 300 μονάδες και άνω.
Πώς λειτουργεί το φάρμακο της AstraZeneca
Το φάρμακο δρα αναστέλλοντας την πρωτεΐνη IL-33, η οποία συνδέεται με τη φλεγμονή και την παραγωγή βλέννας, δύο βασικούς μηχανισμούς πίσω από τη ΧΑΠ.
Προηγούμενες προσπάθειες άλλων εταιρειών να αναπτύξουν θεραπείες που στοχεύουν την IL-33 είχαν περιορισμένη επιτυχία. Η AstraZeneca υποστηρίζει, ωστόσο, ότι το δικό της αντίσωμα ακολουθεί διαφορετική προσέγγιση, αναστέλλοντας δύο διακριτές οδούς της IL-33 και επιδιώκοντας να επιδράσει όχι μόνο στη φλεγμονή αλλά και στην παραγωγή βλέννας και στη βλάβη των αεραγωγών.
Ο ίδιος ο Soriot έχει αναγνωρίσει ότι αρχικά ακόμη και η εταιρεία θεωρούσε σχετικά χαμηλή την πιθανότητα επιτυχίας του συγκεκριμένου προγράμματος, σημειώνοντας ότι οι προσδοκίες της αγοράς πριν από την ανακοίνωση των αποτελεσμάτων ήταν ιδιαίτερα περιορισμένες.
Τα ερωτήματα που παραμένουν
Παρά τα θετικά αποτελέσματα, ειδικοί επισημαίνουν ότι παραμένουν ανοιχτά ζητήματα σχετικά με τη θέση του tozorakimab έναντι των ήδη διαθέσιμων βιολογικών θεραπειών.
Η Δρ. Meilan Han, ερευνήτρια της μελέτης και επικεφαλής πνευμονολογίας και εντατικής θεραπείας στο University of Michigan Health, δήλωσε ότι τα δεδομένα είναι ενθαρρυντικά, ιδιαίτερα για ασθενείς με χαμηλά επίπεδα ηωσινοφίλων. Υπογράμμισε όμως ότι δεν υπάρχουν ακόμη άμεσες συγκριτικές μελέτες με τα άλλα βιολογικά φάρμακα, γεγονός που δυσκολεύει την επιλογή της κατάλληλης σειράς θεραπείας για ασθενείς με υψηλότερα επίπεδα ηωσινοφίλων.
Η AstraZeneca έχει υποβάλει το φάρμακο προς αξιολόγηση και σε άλλες μεγάλες αγορές, μεταξύ των οποίων η Ευρωπαϊκή Ένωση και η Κίνα. Παράλληλα, το tozorakimab δοκιμάζεται σε μελέτη Φάσης 2 για σοβαρό άσθμα και σε μελέτη Φάσης 3 για σοβαρές ιογενείς λοιμώξεις του κατώτερου αναπνευστικού.
Για την AstraZeneca, πάντως, το στοίχημα είναι μεγάλο: εφόσον λάβει τις απαιτούμενες εγκρίσεις και επιβεβαιώσει τα αποτελέσματα στην κλινική πράξη, το tozorakimab θα μπορούσε να αποτελέσει ένα από τα σημαντικότερα νέα προϊόντα του αναπνευστικού χαρτοφυλακίου της εταιρείας.
