Η Novartis ανέστειλε προσωρινά οκτώ κλινικές δοκιμές της πειραματικής κυτταρικής θεραπείας rap-cel για την αντιμετώπιση αυτοάνοσων και νευρολογικών παθήσεων, μετά τον θάνατο τριών ασθενών.
Η αναστολή τέθηκε σε ισχύ στις 24 Αυγούστου, σύμφωνα με σχετική ανακοίνωση, αφού η Novartis ενημερώθηκε για τρεις περιπτώσεις σοβαρής και απειλητικής για τη ζωή ανοσολογικής αντίδρασης.
Οι επιπλοκές από την αντίδραση αυτή — κατά την οποία το αμυντικό σύστημα του οργανισμού αντιδρά υπερβολικά και επιτίθεται στα ίδια του τα όργανα — οδήγησαν στους θανάτους, ανέφερε η ελβετική φαρμακευτική εταιρεία.
Η Novartis πραγματοποιεί «ολοκληρωμένη αξιολόγηση των περιστατικών ασφάλειας που παρατηρήθηκαν» και συνεργάζεται με ανεξάρτητες επιτροπές ασφάλειας προκειμένου να εξετάσει τι συνέβη, αλλά και να βρει τρόπους για τον έγκαιρο εντοπισμό επικίνδυνων παρενεργειών.
Η Novartis δήλωσε ότι οι δύο κλινικές δοκιμές σε ασθενείς με λέμφωμα και λευχαιμία δεν επηρεάζονται από την αναστολή.
Όπως ανέφερε η φαρμακευτική εταιρεία, αυτού του είδους η σοβαρή ανοσολογική αντίδραση αποτελεί γνωστό και δυνητικά απειλητικό για τη ζωή κίνδυνο της θεραπείας CAR-T.
Οι κλινικές δοκιμές που επηρεάζονται περιλαμβάνουν θεραπείες για φλεγμονώδεις ασθένειες, όπως ο λύκος, η ρευματοειδής αρθρίτιδα, η αγγειίτιδα, καθώς και για παθήσεις που προκαλούν εξασθένηση των νεύρων και των μυών, όπως η πολλαπλή σκλήρυνση και η μυασθένεια gravis.
Το rap-cel είναι ένας τύπος θεραπείας CAR-T που τροποποιεί τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς, ώστε να μπορούν να αναγνωρίζουν και να καταστρέφουν κύτταρα-στόχους.
Οι θεραπείες CAR-T χρησιμοποιούνται παραδοσιακά για την αντιμετώπιση καρκίνων του αίματος, όμως οι φαρμακευτικές εταιρείες δοκιμάζουν πλέον αυτές τις θεραπείες και για αυτοάνοσες και άλλες παθήσεις.
Οι μετοχές της ελβετικής φαρμακευτικής εταιρείας ενισχύονται κατά 6% την Τρίτη, καθώς οι επενδυτές επικεντρώνονται στην επιτυχία σε προχωρημένο στάδιο ανάπτυξης του από του στόματος φαρμάκου remibrutinib για την πολλαπλή σκλήρυνση.
Η αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία Bristol Myers είχε επίσης αναστείλει προσωρινά, ως προληπτικό μέτρο, παρόμοιες κλινικές δοκιμές της δικής της θεραπείας CAR-T για αυτοάνοσες παθήσεις.
