Νέα δεδομένα δημιουργεί στη θεραπεία του καρκίνου του παγκρέατος η έγκριση από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) του Rasonque, ενός νέου φαρμάκου της Revolution Medicines, το οποίο σε μεγάλη κλινική δοκιμή έδειξε ότι μπορεί να διπλασιάσει την επιβίωση ασθενών με προχωρημένη νόσο.
Όπως μεταδίδει το Reuters, το φάρμακο χορηγείται μία φορά την ημέρα σε μορφή χαπιού και εγκρίθηκε για ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος που έχουν ήδη λάβει προηγούμενη θεραπεία ή δεν μπορούν να υποβληθούν σε συνδυαστική χημειοθεραπεία.
Το Rasonque έχει σχεδιαστεί ώστε να μπλοκάρει διαφορετικές μορφές της πρωτεΐνης RAS, η οποία συμβάλλει στην ανάπτυξη όγκων σε μεγάλο ποσοστό των καρκίνων του παγκρέατος. Η στόχευση της συγκεκριμένης οδού αποτελούσε επί δεκαετίες μία από τις μεγαλύτερες προκλήσεις για την ογκολογική έρευνα.
Η Revolution ανακοίνωσε ότι το φάρμακο είναι ήδη διαθέσιμο στις ΗΠΑ, με τιμή 39.800 δολάρια για θεραπεία 30 ημερών, ενώ προανήγγειλε προγράμματα οικονομικής υποστήριξης για ασθενείς.
Από την κλινική δοκιμή στην ταχεία έγκριση
Τα αποτελέσματα της μελέτης που παρουσιάστηκαν τον Απρίλιο προκάλεσαν έντονο ενδιαφέρον από ασθενείς και ογκολογικά κέντρα. Ο FDA είχε προχωρήσει γρήγορα στη χορήγηση πρώιμης πρόσβασης στο φάρμακο μέσω του προγράμματος compassionate use, το οποίο επιτρέπει σε ασθενείς με σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή παθήσεις να λαμβάνουν πειραματικές θεραπείες πριν από την επίσημη έγκρισή τους.
Το Rasonque εντάχθηκε στη νέα διαδικασία επιταχυνόμενης αξιολόγησης του FDA, η οποία έχει στόχο να περιορίσει τον χρόνο εξέτασης ορισμένων θεραπειών σε μόλις έναν έως δύο μήνες, έναντι των συνηθισμένων 10 έως 12.
Ο διευθύνων σύμβουλος της Revolution Medicines, Μαρκ Γκόλντσμιθ, χαρακτήρισε την έγκριση δικαίωση περισσότερων από δέκα ετών έρευνας πάνω στον καρκίνο του παγκρέατος και ιδιαίτερα στις μορφές της νόσου που σχετίζονται με το RAS.
Η νέα θεραπεία έχει ήδη χρησιμοποιηθεί από ασθενείς μέσω του προγράμματος πρώιμης πρόσβασης, με ορισμένους να αναφέρουν σημαντικά μικρότερη ναυτία και κόπωση σε σχέση με τη χημειοθεραπεία.
«Αλλαγή παραδείγματος»
Οι γιατροί που μίλησαν στο Reuters εκτιμούν ότι η έγκριση μπορεί να αλλάξει ουσιαστικά τον τρόπο αντιμετώπισης μιας από τις δυσκολότερες μορφές καρκίνου.
Η Ράτσνα Σροφ, επικεφαλής Αιματολογίας και Ογκολογίας στο University of Arizona Cancer Center, επισήμανε ότι οι ασθενείς όχι μόνο έζησαν περισσότερο, αλλά εμφάνισαν και βελτίωση στην ποιότητα ζωής τους, παραμένοντας μάλιστα στη νέα θεραπεία για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα από ό,τι στη χημειοθεραπεία.
Ο Πίτερ Χόουζιν, αναπληρωτής διευθυντής κλινικής έρευνας στο Pancreatic Cancer Research Institute του Sylvester Comprehensive Cancer Center, χαρακτήρισε την εξέλιξη «αλλαγή παραδείγματος», σημειώνοντας ότι οι ερευνητές προσπαθούν εδώ και δεκαετίες να επιτύχουν αποτελεσματική αναστολή της οδού RAS.
Η εμπορική δυναμική του φαρμάκου θεωρείται επίσης μεγάλη. Αναλυτές της RBC Capital Markets εκτιμούν ότι οι πωλήσεις στις ΗΠΑ θα μπορούσαν να φτάσουν τα 28 εκατ. δολάρια στο τρίτο τρίμηνο και τα 148 εκατ. δολάρια στο τέταρτο, ενώ μακροπρόθεσμα προβλέπουν παγκόσμιες ετήσιες πωλήσεις έως και 11,5 δισ. δολάρια.
Η American Cancer Society εκτιμά ότι περίπου 67.350 άνθρωποι θα διαγνωστούν με καρκίνο του παγκρέατος στις ΗΠΑ φέτος, γεγονός που αποτυπώνει το μέγεθος της ανάγκης για νέες αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές.
