Το «πράσινο φως» από την αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έλαβε τελικά η Replimune Group για το Tudriqev, το νέο φάρμακο που προορίζεται για ασθενείς με προχωρημένο μελάνωμα οι οποίοι έχουν ήδη υποβληθεί σε ανοσοθεραπεία χωρίς επιτυχία.
Η έγκριση αποτελεί σημαντική εξέλιξη για τη βιοτεχνολογική εταιρεία, καθώς είχε προηγηθεί ένα παρατεταμένο θρίλερ διάρκειας 13 μηνών, με τον FDA να έχει απορρίψει δύο φορές την αίτηση της Replimune.
Όπως σημειώνει το Bloomberg, η υπόθεση είχε βρεθεί στο επίκεντρο της συζήτησης γύρω από τα κριτήρια που εφαρμόζει ο FDA στις αξιολογήσεις νέων φαρμάκων, ιδιαίτερα μετά την αποχώρηση του επικεφαλής της υπηρεσίας, Marty Makary, τον περασμένο Μάιο. Κατά τη διάρκεια της θητείας του, αρκετές θεραπείες υψηλού προφίλ είχαν απορριφθεί ή καθυστερήσει, προκαλώντας αντιδράσεις από εταιρείες βιοτεχνολογίας, μέλη του Κογκρέσου και οργανώσεις ασθενών.
Πώς λειτουργεί το Tudriqev
Το Tudriqev χορηγείται με ένεση απευθείας στους όγκους του μελανώματος και περιέχει έναν γενετικά τροποποιημένο ιό.
Ο μηχανισμός του έχει σχεδιαστεί ώστε να δρα με δύο τρόπους: αφενός να καταστρέφει τον όγκο στον οποίο εγχέεται και αφετέρου να ενεργοποιεί ευρύτερα το ανοσοποιητικό σύστημα, προκειμένου να επιτεθεί και σε άλλους όγκους στο σώμα.
Η έγκριση βασίστηκε σε μελέτη ενός σκέλους με 91 ασθενείς με προχωρημένο μελάνωμα. Σύμφωνα με τον FDA, οι όγκοι μειώθηκαν στο 24% των ασθενών που συμμετείχαν.
«Πρόκειται για μια καθοριστική στιγμή για τη Replimune, που σηματοδοτεί την ολοκλήρωση πολυετούς πρωτοποριακής έρευνας με στόχο να φέρουμε το Tudriqev σε ασθενείς που έχουν άμεση ανάγκη από νέες θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας, Sushil Patel.
Στα 450.000 δολάρια το κόστος της θεραπείας
Η Replimune ανέφερε ότι το κόστος μιας τυπικής θεραπευτικής αγωγής θα ανέρχεται περίπου στις 450.000 δολάρια.
Στις πιθανές παρενέργειες περιλαμβάνονται η κόπωση, ο πυρετός, οι λοιμώξεις και τα ρίγη, σύμφωνα με τον FDA.
Το φάρμακο έλαβε επιταχυνόμενη έγκριση, γεγονός που σημαίνει ότι δεν έχει ακόμη αποδειχθεί μέσω ελεγχόμενης κλινικής δοκιμής ότι αυξάνει τη συνολική επιβίωση των ασθενών.
Για τον λόγο αυτό, η εταιρεία πραγματοποιεί επιβεβαιωτική μελέτη σε περίπου 400 ασθενείς, η οποία έχει σχεδιαστεί ώστε να αποδείξει εάν το Tudriqev προσφέρει όφελος στην επιβίωση.
Οι δύο απορρίψεις από τον FDA
Η πρώτη απόρριψη ήρθε τον Ιούλιο του 2025, όταν ο FDA εξέφρασε επιφυλάξεις σχετικά με τον σχεδιασμό της μελέτης και τον πληθυσμό των ασθενών που είχε συμπεριληφθεί σε αυτήν.
Η Replimune υπέβαλε εκ νέου την αίτησή της το περασμένο φθινόπωρο, ωστόσο τον Απρίλιο ο FDA την απέρριψε για δεύτερη φορά, κρίνοντας ότι τα διαθέσιμα στοιχεία ήταν ανεπαρκή για να τεκμηριώσουν ουσιαστικά την αποτελεσματικότητα της θεραπείας.
Η κατάσταση άλλαξε στα τέλη Μαΐου, λίγες εβδομάδες μετά την παραίτηση του Marty Makary, όταν η υπηρεσία συμφώνησε να επανεξετάσει τον φάκελο.
Ακολούθησε συνεδρίαση συμβουλευτικής επιτροπής στις 30 Ιουλίου, κατά την οποία στελέχη του FDA παρουσίασαν αναλυτικά τις επιφυλάξεις τους για τα δεδομένα της Replimune.
Οι ενστάσεις για τα δεδομένα
Βασικό σημείο προβληματισμού ήταν ότι η κλινική δοκιμή δεν διέθετε ομάδα ελέγχου. Επιπλέον, το Tudriqev χορηγήθηκε σε συνδυασμό με το ήδη εγκεκριμένο φάρμακο Opdivo της Bristol Myers Squibb.
Κατά τον FDA, αυτό δυσκόλευε την αξιολόγηση του βαθμού στον οποίο το αποτέλεσμα μπορούσε να αποδοθεί αποκλειστικά στη νέα θεραπεία της Replimune.
Παρά τις επιφυλάξεις, οι εξωτερικοί ειδικοί που συμβουλεύουν την υπηρεσία ψήφισαν τελικά με 10 ψήφους υπέρ και 3 κατά ότι τα διαθέσιμα στοιχεία μπορούσαν να αξιολογηθούν και ότι το όφελος ήταν κλινικά σημαντικό.
Η απόφαση έδωσε τελικά τέλος σε μια μακρά περίοδο αβεβαιότητας για το Tudriqev και οδήγησε σε άνοδο της μετοχής της Replimune μετά την ανακοίνωση. Την Πέμπτη έκλεισε με κέρδη 8,7%, ενώ από την αρχή του έτους η άνοδος της μετοχής φτάνει το 32%.
